吉维诺司他(Duvyzat)

处方药

温馨提示

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通用名称：

吉维诺司他(Duvyzat)

药品规格：

8.86mg/mL*140ml/瓶

生产企业：

功能主治：

吉维诺司他(Duvyzat)为组蛋白去乙酰化酶抑制剂，适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良(DMD)。吉维诺司他可有效减缓6岁及以上DMD患者的肌肉功能恶化，减少运动功能(如爬楼梯能力)的下降幅度，对患者的肌肉功能具有保护作用，可辅助改善疾病进展带来的功能损伤。

摘要

吉维诺司他(Duvyzat)由意大利Italfarmaco公司研发，是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，旨在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。吉维诺司他的研发基于HDAC抑制剂在调节基因表达和减轻肌肉炎症中的潜在作用。 2023年7月，FDA接受了新药申请(NDA)并授予优先审评资格，关键Ⅲ期临床试验(EPIDYS试验)达到了主要终点，即显著减缓了DMD患者的肌肉功能衰退。2024年3月21日，FDA加速批准了该药物，使其成为首个获批用于治疗所有DMD基因变异患者的非甾体药物。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

吉维诺司他(Duvyzat)的疗效不仅取决于剂量，还与服用方式和日常习惯密切相关。患者应按照规定时间服药，不随意更改剂量或停药，以免影响治疗效果。定期复查可帮助医生评估药物反应，及时调整方案。只有遵循正确的用药原则，才能更好地发挥其治疗作用。

血液学改变

吉维诺司他可导致剂量相关性血小板减少及其他骨髓抑制表现(贫血、中性粒细胞减少)。治疗前2个月需每2周监测一次血常规，之后前3个月每月监测一次，再之后每3个月监测一次。若确诊血小板减少，需按剂量调整方案处理；若血液学异常在剂量调整后仍加重，应永久停药。若患者出现血小板减少相关症状(如易瘀斑、伤口过度出血、便血、疲劳)，需尽快检测血小板计数，并暂停给药直至计数确认。

甘油三酯升高

本品可导致甘油三酯升高。治疗后1个月、3个月、6个月需监测甘油三酯水平，之后每6个月监测一次。若空腹甘油三酯经确认高于300mg/dL，需进行剂量调整；若经饮食干预和剂量调整后甘油三酯仍持续升高，应停用吉维诺司他。

胃肠道紊乱

腹泻、恶心/呕吐、腹痛是本品常见胃肠道不良反应，腹泻多发生在治疗初期几周，恶心/呕吐多在治疗前2个月出现，部分可能较为严重。治疗期间可考虑使用止吐药或止泻药；若出现腹泻，需及时补充液体和电解质以预防脱水。对于中度或重度腹泻患者，需调整本品剂量；若症状持续不缓解，应停用本品。

QTc间期延长

本品可延长QTc间期，应避免用于有室性心律失常高风险的患者(如先天性长QT综合征、冠心病、电解质紊乱患者，或正在使用其他可能延长QTc间期药物的患者)。对于有潜在心脏疾病或使用可能延长QTc间期合并用药的患者，用药前需进行ECG检查；若无法避免与其他延长QTc间期的药物合用，需在用药启动时、合用期间及临床需要时监测ECG。