吉维诺司他(Duvyzat)由意大利Italfarmaco公司研发，是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，旨在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。吉维诺司他的研发基于HDAC抑制剂在调节基因表达和减轻肌肉炎症中的潜在作用。 2023年7月，FDA接受了新药申请(NDA)并授予优先审评资格，关键Ⅲ期临床试验(EPIDYS试验)达到了主要终点，即显著减缓了DMD患者的肌肉功能衰退。2024年3月21日，FDA加速批准了该药物，使其成为首个获批用于治疗所有DMD基因变异患者的非甾体药物。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
副作用
吉维诺司他(Duvyzat)的副作用因个体体质、用药剂量及健康状况不同而有所差异。患者在用药期间应密切关注身体变化，定期复查，以便医生根据具体情况调整用药，确保可靠性和治疗效果的平衡。
常见不良事件
最常见的副作用为腹痛、腹泻、高甘油三酯血症、恶心或呕吐、发热、血小板减少症。
各系统不良事件
心血管系统
未报告发生频率、QT间期延长。
皮肤科
常见(1%至10%)：皮疹。
内分泌系统
常见(1%至10%)：甲状腺功能减退、促甲状腺激素升高。
消化系统
非常常见(10%及以上)：腹痛(34%)、腹泻(37%)、恶心/呕吐(32%)。
常见(1%至10%)：便秘；其中腹痛包括腹痛、上腹痛；腹泻包括腹泻、软便。
血液系统
非常常见(10%及以上)：血小板减少症(33%)。其中血小板减少症包括血小板计数降低、血小板减少症。
代谢系统
非常常见(10%及以上)：高甘油三酯血症(23%)；常见(1%至10%)、食欲减退；其中高甘油三酯血症包括高甘油三酯血症、血甘油三酯升高。
肌肉骨骼系统
常见(1%至10%)：关节痛、肌痛。
其他
非常常见(10%及以上)：发热(13%)。
常见(1%至10%)：疲劳。
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