艾伏尼布(TIBSOVO)获FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征

发布时间：2026-09-26 00:13:08 相关企业：优客网

摘要

FDA授予依维替尼突破性疗法认定，治疗携带致敏IDH1突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

美国FDA已授予IDH1抑制剂依维替尼（ivosidenib）突破性疗法认定，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS），以加快开发和审评。

依维替尼已获FDA批准治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性AML。在血液肿瘤学会年会上公布的1期剂量递增和扩展研究MDS组结果显示，单药治疗携带IDH1突变的MDS患者耐受性良好，并可获得持久缓解和输血不依赖。

在每日口服500mg治疗的12例患者中，中位治疗时间11.4个月，中位年龄72.5岁。总缓解率75%（9/12），完全缓解率42%（5/12）；中位完全缓解持续时间尚未达到。达到CR的患者中60%在12个月内无复发；75%患者在治疗期间获得≥56天输血不依赖。最常见不良事件包括腰痛、腹泻、乏力和皮疹；1例出现2级IDH分化综合征，无患者因不良事件永久停药。