摘要
2021年8月FDA批准Tibsovo扩展适应症，用于携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
2021年8月26日，美国FDA批准Tibsovo（ivosidenib/艾伏尼布）扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者，为首个获批用于该人群的靶向疗法。批准基于随机（2:1）、多中心、双盲、安慰剂对照试验（AG120-C-005），共纳入185例患者。
患者随机接受Tibsovo（每次500mg，每日1次，口服）或安慰剂，直至疾病进展或不可接受毒性。主要疗效指标为IRC按RECIST v1.1评估的无进展生存期（PFS）。
中位年龄62岁；91%为肝内胆管癌，92%有转移性疾病。结果显示疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，p<0.001）；中位PFS为2.7个月 VS 安慰剂1.4个月。Tibsovo组6个月和12个月无进展或死亡比例分别为32%和22%，安慰剂组为0。
中位OS为10.3个月 VS 7.5个月；因安慰剂组70.5%交叉至治疗组，OS差异未达统计学显著。客观缓解率（ORR）为2.4% VS 0%。
