摘要
Agios研发的依维替尼已获FDA批准，用于易感IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国癌症生物制药公司Agios宣布，其研发的靶向新药依维替尼（ivosidenib）已获FDA批准，用于易感IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。
这是当时唯一一款获FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。使用前提是需经雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒证实存在IDH1突变。
批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001），共招募174名复发或难治性AML成年患者，均经检测证实IDH1突变。
Ivosidenib以每日500mg作为起始剂量口服给药；出现病情持续恶化、毒性过强或需造血干细胞移植则停止给药。中位治疗时间4.1个月。174名患者中21名（12％）治疗后进行了干细胞移植。
CR+CRh率为32.8％；中位响应时间2个月，中位反应持续时间8.2个月；CR和CRh率分别为24.7％和8.0％。基线依赖输注的110名患者中41名（37.3％）在56天内不再依赖；基线不依赖的64名中38名（59.4％）仍无需输注。
