摘要
FDA批准Tibsovo（艾伏尼布）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国食品和药物管理局批准Tibsovo（艾伏尼布，ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML）。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。
批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001），共招募174名复发或难治性AML成年患者，均经检测证实IDH1突变。以每日500mg作为起始剂量口服给药；出现病情持续恶化、毒性过强或需造血干细胞移植则停止给药。中位治疗时间4.1个月；12％患者治疗后进行了干细胞移植。
CR+CRh率为32.8％；中位响应时间2个月，中位反应持续时间8.2个月；CR和CRh率分别为24.7％和8.0％。
基线依赖红细胞和/或血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后56天内可不再输注；基线不依赖的64名中，38名（59.4％）仍无需输注。
最常见不良反应（≥20％）包括疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、粘膜炎、心电图QTc间期延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。建议剂量为每天口服500毫克，可与食物同服；建议至少治疗6个月。
