摘要
介绍塞普替尼获FDA批准的三类适应症及LIBRETTO-001主要缓解率数据。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国FDA批准Retevmo（selpercatinib，40mg和80mg胶囊）用于治疗RET基因改变相关的3类肿瘤：非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。具体包括：（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者；（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。
批准基于I/II期研究LIBRETTO-001。患者每日2次口服160mg，主要疗效指标为ORR和DOR。NSCLC经治ORR为64%，初治ORR为84%；基线脑转移经治患者CNS-ORR为91%（10/11）。
MTC既往治疗队列ORR为69%，未接受卡博替尼或凡德他尼队列ORR为73%。RET融合阳性甲状腺癌既往系统治疗队列ORR为79%，其余队列ORR为100%。据原文，RET融合约见于2%的NSCLC、10-20%的乳头状甲状腺癌等；RET点突变约见于60%的MTC。
