摘要
ClarIDHy是首个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验，评估口服IDH1抑制剂ivosidenib的疗效与安全性。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
ClarIDHy是第一个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验。Ivosidenib是口服小分子IDH1抑制剂，已获FDA批准用于至少75岁或因合并症无法强化诱导化疗的新诊断AML，以及复发/难治性AML患者。若获批用于IDH1突变胆管癌，将成为该组合的首个获批全身疗法之一。
接受依维替尼的患者中位OS为10.3个月，安慰剂组为7.5个月（HR,0.79；单侧 P = .093）。6个月OS发生率分别为69％与57％；1年分别为43％与36％。按交叉调整后，安慰剂组中位OS为5.1个月（HR,0.49，单侧 P <.0001）。
最常见TEAE包括恶心、腹泻、疲劳、腹痛、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐和贫血。最常见3级或更高TEAE包括腹水、血液胆红素升高和贫血。
ClarIDHy纳入187名先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者，按2：1随机接受口服依维替尼每天500 mg（n=126）或安慰剂（n=61）。入组需年龄≥18岁、既往1到2线治疗（含吉西他滨或5-氟尿嘧啶方案）。中位年龄62岁；约92%为肝内疾病并伴转移；约71%为R132C突变。
