摘要
ENGOT-OV16/NOVA入组553例。胚系BRCA突变患者中位无进展生存期为21个月对5.5个月，无突变但同源重组缺陷阳性者为12.9个月对3.8个月，阴性者为9.3个月对3.9个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
尼拉帕尼中文名为尼拉帕利，商品名则乐，国内代号ZL-2306，主要针对女性高发的卵巢癌。一般靶向药往往要求特定基因突变才有效，尼拉帕利在BRCA突变和未突变患者中都有获益记载。基于临床数据，它已获美国、欧洲和中国香港药品监管机构批准，用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗。以铂类为基础的化疗是常规手段，但不少患者会在两年内复发。
验证疗效的大型三期试验代号为ENGOT-OV16/NOVA，同时纳入突变和未突变患者。共招募553位含铂治疗有效的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，其中BRCA突变203位、未突变350位，按2:1接受尼拉帕利或安慰剂，起始剂量每天300毫克。
胚系BRCA突变患者中，尼拉帕利组中位无进展生存期为21个月，安慰剂组为5.5个月，疾病进展或死亡风险下降73%。无胚系突变但同源重组缺陷阳性的患者中，中位无进展生存期为12.9个月对3.8个月，风险下降55%。无胚系突变且同源重组缺陷阴性的患者中，为9.3个月对3.9个月。
不论是否具有胚系BRCA突变，作为维持治疗都能延长无进展生存期。不同基因类型对应的疗效幅度不同，检测有助于事先估计；胚系突变患者的幅度更大。常见副作用包括血液学毒性、胃肠道毒性和乏力，多为1至2级，可通过调整剂量加以控制。
