资料记载尼拉帕尼在胚系BRCA突变患者中无进展生存期为21个月对5.5个月,无胚系突变患者为9.3个月对3.9个月,FDA批准时未要求必须检测BRCA。
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不少卵巢癌与BRCA突变有关,遗传性卵巢癌中更为常见。BRCA是负责DNA损伤修复的抑癌基因,PARP同样参与DNA修复。这类突变患者使用PARP抑制剂后,DNA修复可出现双重障碍,从而促使肿瘤细胞死亡。资料记载,此前上市的奥拉帕尼和卢卡帕利在批准时都要求患者具有BRCA突变。
尼拉帕尼的试验结果显示,胚系BRCA突变患者的无进展生存期为21个月对5.5个月,无胚系突变患者为9.3个月对3.9个月。因此FDA批准时并未要求一定存在BRCA突变,只提到铂类敏感。文中解释,顺铂、卡铂作用于DNA结构,对铂类敏感在一定程度上反映肿瘤细胞对破坏DNA药物的潜在敏感性,铂类与PARP抑制剂先后使用也存在协同。近期对铂类治疗达到部分缓解以上的卵巢癌患者,资料认为可以考虑使用尼拉帕利;该药以口服为主。











