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利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)
药品规格:
60mg/80ml/盒
生产企业:
功能主治:
利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异,且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。需注意,SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者,其用药的有效性及安全性尚未确立。 利司扑兰干糖浆可通过特异性修饰SMN2 mRNA的选择性剪接,增加功能性SMN蛋白的产生,从而改善脊髓性肌萎缩症患者的运动功能,提高患者无长期人工呼吸支持的生存率。
摘要

2020年8月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准利司扑兰用于治疗2个月及以上患有各种类型SMA的儿童和成人患者 ,这是利司扑兰首次获批上市。 利司扑兰干糖浆是一种运动神经元2(SMN2)剪接基因存活修饰剂,旨在治疗由染色体5q突变引起的SMA,这些突变导致运动神经元(SMN)蛋白缺陷存活。它是SMA唯一的非侵入性疾病缓解治疗方法。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

副作用

利司扑兰干糖浆可能出现的副作用包括感染、消化系统及皮肤相关症状,在用药过程中应注意监测自身症状,如果出现异常,应及时就医。

1.感染

可能出现上呼吸道感染。

2.消化系统

可能出现腹泻、口腔内溃疡形成。

3.皮肤症状

可能出现皮疹,皮肤变色也有发生。

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