利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

药品规格：

60mg/80ml/盒

生产企业：

功能主治：

利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。利司扑兰干糖浆可通过特异性修饰SMN2 mRNA的选择性剪接，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善脊髓性肌萎缩症患者的运动功能，提高患者无长期人工呼吸支持的生存率。

摘要

2020年8月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准利司扑兰用于治疗2个月及以上患有各种类型SMA的儿童和成人患者，这是利司扑兰首次获批上市。利司扑兰干糖浆是一种运动神经元2(SMN2)剪接基因存活修饰剂，旨在治疗由染色体5q突变引起的SMA，这些突变导致运动神经元(SMN)蛋白缺陷存活。它是SMA唯一的非侵入性疾病缓解治疗方法。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

说明书

利司扑兰干糖浆是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物，其有效成分为利司扑兰(Risdiplam)，用药时需根据患者年龄及体重调整剂量。

药品称呼

通用名称：利司扑兰干糖浆、Risdiplam

商品名称：Evrysdi Dry Syrup、エブリスディドライシロップ

作用靶点

SMN2 mRNA(运动神经元生存基因2信使核糖核酸)。

适应症和适应人群

适用于经基因检测证实SMN1基因缺失或变异，且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症患者。SMN2基因拷贝数为1或≥5 的患者，以及需要永久人工呼吸支持的患者。

规格与性状

规格

60mg/80ml/盒。

性状

每瓶含利司扑兰60mg粉末，加79mL精製水溶解后为澄明带绿黄色至黄色的溶液，制成0.75mg/mL的溶液80mL。

主要成分

活性成分：利司扑兰。

用法用量

生后2个月未满患者：剂量为0.15mg/kg。

生后2个月以上至2岁未满患者：剂量为0.2mg/kg。

2岁以上患者：体重<20kg者剂量为0.25mg/kg，体重≥20kg者剂量为5mg。

具体您可以阅读利司扑兰干糖浆完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：利司扑兰干糖浆的用法用量。

不良反应

可能会出现以下副作用，因此需充分观察，若发现异常，应停止用药并采取适当措施。

感染性疾病：上呼吸道感染。

消化系统：腹泻、口腔内溃疡形成。

皮肤：皮疹、皮肤变色。

具体您可以阅读利司扑兰干糖浆完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：利司扑兰干糖浆的副作用。

注意事项

1、药剂调制时的注意事项

(1)调制为溶液后再交付给患者。

(2)调制时需注意避免吸入本药，同时需佩戴手套等，防止皮肤及黏膜直接接触。若本药附着于皮肤或黏膜，需用肥皂和水充分冲洗；若附着于眼睛，需用水冲洗。

2、调制方法

在瓶中加入79mL精制水，旋紧瓶塞后，充分摇晃至瓶内粉末溶解，制成含利司扑兰0.75mg/mL的溶液80mL。

调制后的溶液需避免冻结，在冷藏库(2-8℃)中保存，且不得转移至其他容器。此外，需在调制后64日内使用，剩余药液应废弃。

3、药剂交付时的注意事项

需指导患者或监护人等注意以下事项：

不得与配方奶或母乳混合。

本药需每日1次，尽量在同一时间服用。若未能在预定时间服用，需在预定时间起6小时内尽快服用；若超过6小时，则在次日预定时间服用1次剂量。

服用本药后若发生呕吐，无需补服，在次日预定时间服用1次剂量即可。剂量调整需遵医嘱。

特殊人群用药

【孕妇】不建议对孕妇或疑似妊娠的女性使用利司扑兰干糖浆。若经临床评估确需用药，应充分告知患者药物可能对胎儿造成潜在风险，并在给药前通过可靠的妊娠试验确认未妊娠，以确保用药安全。

【哺乳期女性】使用利司扑兰期间需权衡药物治疗与母乳喂养的利弊，决定是否暂停哺乳或停药。该药物可能进入人乳，从而影响婴儿，因此在用药期间应密切观察婴儿是否出现异常反应，如腹泻、皮疹等。

【具有生殖潜力的男性和女性】对于具有生育能力的女性，应在用药前确认未妊娠，并在治疗期间及末次给药后至少1个月内采取有效的避孕措施；若男性的伴侣有妊娠可能，应在治疗期间及末次给药后至少4个月内使用屏障避孕法，并在用药前充分了解其对生育能力的潜在影响。

【儿童使用】早产儿禁用该药，因代谢能力不足可能导致血药浓度升高。出生后不满2个月的患儿应按特定剂量每日给药一次，并密切监测肝肾功能及运动发育；2岁以上患儿则根据体重调整剂量，并定期评估运动功能以确保疗效与安全性。

【老年人使用】目前尚无针对65岁以上老年患者的药代动力学、有效性和安全性数据，说明书未提供明确用药指导，因此在老年患者中使用时需谨慎评估。

【肾功能损害】尚无肾功能不全患者的用药研究数据，暂未明确推荐剂量调整方案，但建议在用药期间定期监测肾功能，以确保安全。

【肝功能损害】重度肝损害患者使用本品时需谨慎，可能需要调整剂量并延长给药间隔，同时加强血药浓度监测；轻度至中度肝损害患者无需调整剂量，但仍应定期监测肝功能指标。

禁忌症

对本品成分有过敏史的患者禁用。

药物相互作用

1.与伊曲康唑联用

利司扑兰与CYP3A抑制剂(如伊曲康唑)联用时，可能影响药物代谢。

2.与咪达唑仑联用

与CYP3A底物(如咪达唑仑)联用时，可能改变后者的血药浓度。

3.与奥美拉唑联用

与质子泵抑制剂(如奥美拉唑)联用时，对利司扑兰血药浓度影响较小。

4.体外研究

体外研究显示，利司扑兰可抑制有机阳离子转运体(OCT2)、多药和毒素外排转运体(MATE1及MATE2-K)。

药代动力学

吸收：餐后服用利司扑兰干糖浆对药物吸收无显著影响，可餐后给药以减少胃肠道不适。

分布：利司扑兰在血液中与血浆蛋白高度结合，主要停留在血浆中，组织分布较少。

代谢：药物主要通过FMO1、FMO3和CYP3A4酶代谢，生成无活性的主要代谢物M1。

排泄：利司扑兰主要通过粪便排泄，其次经尿液排出。

生产厂家

日本中外制药株式会社