VEGF Liver 100纳入22例晚期或转移性肝细胞癌，阿韦鲁单抗联合阿昔替尼按RECIST的客观缓解率为13.6%，按mRECIST为31.8%。
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日本大阪金台大学医学院的Masatoshi Kudo报道了靶向联合免疫治疗肝细胞癌的试验。免疫检查点抑制剂与抗血管生成靶向药可按互补机制用于晚期或转移性肝细胞癌。阿昔替尼是选择性作用于血管内皮生长因子受体1、2和3的酪氨酸激酶抑制剂，阿韦鲁单抗是PD-L1 IgG1抗体。VEGF Liver 100（NCT03289533）为1b期研究，评估阿韦鲁单抗联合阿昔替尼治疗原发性肝癌的安全性和有效性。
入组需确认为晚期或转移性肝细胞癌，可测量病灶多于1个，有新鲜或存档肿瘤标本，ECOG体能状态1分，Child-Pugh分级A。给药为阿韦鲁单抗10毫克/千克、每2周静脉给药1次，联合阿昔替尼5毫克口服、每日2次，直至进展、不可接受的毒性或退出。终点包括安全性，以及按RECIST 1.1和针对肝细胞癌的mRECIST评估的客观缓解率。
临床截止日期为2018年8月1日，至少随访6个月后做中期评估。截至当时，22例患者接受治疗，中位年龄68.5岁；阿韦鲁单抗中位治疗时间20.0周，阿昔替尼中位治疗时间19.9周。发生率超过10%的3级治疗相关不良事件为高血压50.0%和手足综合征22.7%，没有4级或5级治疗相关不良事件。发生率超过10%的免疫相关不良事件为甲状腺功能减退31.8%和甲状腺功能亢进13.6%，没有3级以上免疫相关不良事件，也没有患者因这两类事件停药。按瀑布图，RECIST下15例（68.2%）肿瘤缩小，mRECIST下16例（72.7%）肿瘤缩小。客观缓解率按RECIST为13.6%（95%置信区间2.9%至34.9%），按mRECIST为31.8%（95%置信区间13.9%至54.9%）。数据截止时总生存数据尚不成熟。上述缓解率和不良事件都属于阿韦鲁单抗联合阿昔替尼这一方案。
