赫尔辛基大学等机构在《Nature》报告的筛选提示,阿昔替尼能够抑制对当时疗法耐药的患者来源白血病细胞。这些细胞来自慢性髓性白血病和急性淋巴细胞白血病,与BCR-ABL1融合蛋白有关。这不是获批的白血病适应证。
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赫尔辛基大学等机构在《Nature》报告的一项实验,观察已获批用于晚期肾癌的阿昔替尼对耐药白血病细胞的作用。研究对象是已经对当时疗法耐药的慢性髓性白血病和急性淋巴细胞白血病细胞,两类疾病均与BCR-ABL1融合蛋白有关。白血病不是该药已获批的适应证。
研究者用药物敏感性及耐药性测试,观察患者来源的白血病细胞对一系列药物的反应,筛选结果把阿昔替尼列为进一步查看的对象,并提示它能够抑制这些耐药细胞。Krister Wennerberg把后续工作分成两步:先做药物筛选,再把筛选和基于结构的发现结合起来,查看它如何结合耐药的BCR-ABL1蛋白。
Olli Kallioniemi把这项工作说成对已有药物做再定位的依据之一。由于该药已经用于肿瘤治疗,既有安全性资料是已知的;研究人员当时仍在探索,它能否改善慢性髓性白血病及其他相关白血病患者的病情和生活质量,还需要更多研究。













