一项II期研究入组45例既往酪氨酸激酶抑制剂失败的晚期胃肠道间质瘤。KIT外显子11阳性队列16周临床获益率36%，阴性队列20%，全体13/43为30%。这是研究记载，不是获批适应症。
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一项II期、单臂、开放、多中心研究，按有没有KIT外显子11原发突变，把既往酪氨酸激酶抑制剂失败的转移性和/或不可切除胃肠道间质瘤分进两个队列。这是研究中的用法，不是该文记载的获批适应症。普纳替尼最初为每天一次45毫克。2013年10月临床暂停之后，入组改为当时已经用过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼这三种已获批药物的患者；没有至少三次既往治疗的人，如果治疗期间疾病稳定没有持续到至少16周，就停止治疗。暂停之后还降低了剂量，以降低动脉闭塞事件的风险。主要终点是第16周、由研究者按改良RECIST 1.1评估的临床获益率，算的是外显子11阳性队列里完全缓解、部分缓解和疾病稳定合在一起的比例。次要终点包括外显子11阴性和全体患者在第16周的临床获益率、客观缓解率，以及循环肿瘤DNA里的KIT突变。
研究入组45例，外显子11阳性30例、阴性15例。截至2016年8月1日，两组中位随访分别为14.7个月和13.6个月。第16周临床获益率在阳性队列（主要终点）为36%，阴性队列为20%。全体可评估患者中为30%（13/43）。
37例患者做了循环肿瘤DNA分析，血浆和肿瘤里的原发KIT突变一致性较强。全体患者中35%、外显子11阳性患者中54%至少检出两种继发突变，最多8种。突变循环肿瘤DNA相对基线的变化与临床活动相一致。文中写对KIT外显子9原发突变没有看到活性，耐药与V654A出现有关。动脉闭塞事件3例，静脉血栓栓塞2例。6例患者死亡，其中2例（肺炎和肺栓塞）可能与药物有关。原文把活性主要记在外显子11阳性的晚期胃肠道间质瘤，并写安全性与既往研究一致。
