一项韩国2期试验评估了罗米司亭在既往免疫抑制治疗后的再生障碍性贫血患者中的活性与安全性，结果显示部分患者出现血小板缓解，仍需进一步研究。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
罗米司亭（romiplostim）是一种c-MPL激动剂，可刺激内源性血小板生成素的产生，并促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。在一项韩国研究小组进行的2期试验中，研究者评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性。该研究并非已获批说明书适应证的替代说明，结果仅供了解研究进展。
该研究（NCT02094417）是一项开放标签2期随机研究，包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁，血小板减少（血小板计数≤30×10^9/L）并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血，ECOG评分≤2，既往接受过免疫抑制治疗，包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。
在剂量确定部分，患者被随机分配至不同的固定剂量组（皮下注射罗米司亭1、3、6或10μg/kg，每周一次，共8周）。在扩展部分，根据血小板缓解和至多1年的安全性，患者每4周进行一次剂量调整，持续接受罗米司亭治疗（每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg）。主要终点是在第9周达到血小板缓解的患者比例。
2014年4月14日至11月24日，共有35名患者入组并随机分配：罗米司亭1μg/kg（n=7）、3μg/kg（n=9）、6μg/kg（n=9）和10μg/kg（n=10）。最终分析的数据截止日期为2018年4月14日。所有患者的中位治疗时间为53周。在可评估的33名患者中，有10名（30%）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70%）10μg/kg组患者和3名（33%）6μg/kg组患者。
在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55%）在46-53周内达到血小板缓解。10名（30%）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。在35名患者中，3名（9%）出现与治疗相关的不良事件，包括1级或2级肌痛、疲劳和头晕。17名（49%）出现≥3级不良事件；7名（20%）出现严重不良事件；1名患者在治疗期间死于败血症；这些事件均与治疗无关。没有患者出现克隆演变。
研究者认为，对于难治性再生障碍性贫血患者，罗米司亭在该试验中似乎有效且具有良好的安全性，每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量，这些发现值得进一步研究。
须遵医嘱，本站不售药。
