摘要
MATCHPOINT纳入17例急变期慢粒，普纳替尼与FLAG-IDA联合，选定剂量为每天30毫克。16例中11例出现临床缓解，估计1年总生存率为45.8%。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
MATCHPOINT是一项无缝I/II期试验，用来确定普纳替尼联合FLAG-IDA（氟达拉滨、阿糖胞苷、伊达比星和G-CSF）治疗急变期慢性髓系白血病时的剂量。普纳替尼从每天30毫克开始，在FLAG-IDA第1天启动；血液学未恢复时，可在每个周期第28天中断。患者接受1至2个周期后做异基因造血干细胞移植，再用普纳替尼维持。主要终点是首个周期的剂量限制性毒性，以及首个周期之后的临床缓解。
2015年3月至2018年5月纳入17例：8例为初治急变期，9例已经用过酪氨酸激酶抑制剂。入组时8例有额外的细胞遗传学异常，其中3例有BCR-ABL激酶域突变，为E255K两例、T315I一例。9例做了1个周期，8例做了2个周期。16例可以做初始评估。3例在缓解期发生治疗相关死亡，原因分别为心肌病、肺出血和骨骼发育不全。
16例中11例（69%）出现临床缓解，包括完全血液学缓解3例，以及细胞遗传学缓解。细胞遗传学缓解中有1例未成年患者；成年患者里2例部分缓解、7例完全缓解。1个周期后5例达到主要分子学缓解。联合方案选定的剂量为每天30毫克。9例接受异基因移植，其中清髓7例、减低强度2例。4例出现2至4级急性移植物抗宿主病，3例发生巨细胞病毒活化。4例在移植后重新开始普纳替尼维持，若主要分子学缓解能够维持，则降至每天15毫克。按Kaplan-Meier法估计，1年总生存率为45.8%，95%置信区间为26.9%至77.7%。
