2018年至2021年纳入28例费城染色体阳性急淋,新诊断19例、复发或难治9例。总体应答95%,中位随访14个月时估计1年总生存94%。
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一项单臂II期研究评估贝林妥欧单抗联合普纳替尼(英文名ponatinib)治疗新诊断或复发、难治的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。新诊断患者的主要终点是完全分子缓解,指PCR测得的BCR-ABL1转录水平较低;复发或难治患者的主要终点是完全缓解,或完全缓解伴不完全血液学恢复。次要终点包括安全性、无事件生存和总生存。入组要求体能状态不超过2分,总胆红素不超过正常上限的2倍,转氨酶不超过3倍。难控制的心血管疾病,或有临床意义的中枢神经系统合并症,不能入组。

患者接受连续5个周期的标准剂量贝林妥欧单抗。第1个周期每天给予普纳替尼30毫克,达到完全分子缓解后减至每天15毫克。贝林妥欧单抗结束后,有应答者至少继续普纳替尼5年,并接受12剂鞘内预防化疗。

2018年2月至2021年2月纳入28例,其中新诊断19例、复发或难治9例,中位年龄59岁(25至83岁)。新诊断与复发或难治患者的中位年龄分别为62岁(34至83岁)和36岁(25至61岁)。69%的新诊断患者和全部复发或难治患者的转录本为p190。总体95%出现应答;新诊断者完全缓解或伴不完全血液学恢复为100%,复发或难治者为88%。起始4周内没有早期死亡。应答者中86%达到完全分子缓解,新诊断者为87%,复发或难治者为86%,达到的中位时间为1个月(1至13个月)。新诊断者均未接受移植;复发或难治者中4例(44%)后来移植。中位随访14个月时,全部患者估计1年总生存94%、无事件生存81%。新诊断组这两项均为100%,没有复发或死亡。复发或难治组分别为88%和55%。多数副作用为1至2级。没有患者因毒性停用普纳替尼。1例患者因2级震颤停用贝林妥欧单抗。












