3期随机对照试验中,1–17岁ITP患儿罗米司亭组持久血小板反应率52%,安慰剂组10%(p=0.002)。
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罗米司亭是血小板生成素受体激动剂。一项3期随机双盲对照试验在美国、加拿大、澳大利亚27个中心入组1–17岁ITP患儿(平均血小板计数≤30×10^9/L),62例随机分配至罗米司亭组42例、安慰剂组20例。
罗米司亭组22例(52%)出现持久血小板反应,安慰剂组仅2例(10%)(p=0.002,OR 9.1,95% CI 1.9–43.2)。持久反应在1–6岁组38%(3/8)、6–12岁组56%(10/18)、12–18岁组56%(9/16)。
严重不良事件:安慰剂组1/19(5%),罗米司亭组10/42(24%);仅1例头痛、血小板增多被认为与治疗相关。无患者因不良事件停药。ITP是以血小板破坏增多、产生减少为特点的免疫疾病(血小板计数<100×10^9/L)。
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