一项2期研究记载，尼拉帕尼每日300毫克用于DNA修复基因缺陷的转移性去势抵抗性前列腺癌。可测量BRCA队列76人的客观缓解率为34.2%，该文未把前列腺癌写成已获批适应症。
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一份2期研究评估了PARP抑制剂尼拉帕尼在DNA修复基因缺陷的转移性去势抵抗性前列腺癌中的抗肿瘤活性。入组者为年龄不小于18岁、组织学证实的转移性去势抵抗性前列腺癌（接受混合组织学，除外小细胞纯表型），并在血液、肿瘤组织或唾液中评估到DNA修复基因缺陷；ECOG评分为0至2，且在新型雄激素信号通路抑制剂和紫杉烷治疗后进展。患者每天一次口服300毫克，直至治疗终止、死亡或研究终止。前列腺癌在该文中是研究场景，并未写成已获批适应症。
共289名患者入组，其中182名（63%）接受过三种或以上全身治疗。289名中223名（77%）进入总体疗效分析，包括BRCA队列142名和非BRCA队列81名。疗效分析要求BRCA1或BRCA2存在种系致病性或体细胞双等位基因致病性改变，或其他预先指定的DNA修复基因存在双等位基因改变。主要终点是可测量疾病的BRCA改变患者的客观缓解率。
中位随访10.0个月（四分位距6.6至13.3个月）。可测量BRCA队列76名患者的客观缓解率为34.2%（95%置信区间23.7%至46.0%）。安全性人群中，任何级别治疗中出现的不良事件最常见为恶心（169/289，58%）、贫血（156例，54%）和呕吐（111例，38%）。3级或更重的血液学事件为贫血95人（33%）、血小板减少症47人（16%）、中性粒细胞减少症28人（10%）。134名（46%）至少发生一次严重治疗中不良事件，其中血小板减少症17人（6%）、贫血13人（4%）。两例可能与治疗相关的致死不良事件分别为BRCA队列中的尿毒症和非BRCA队列中的脓毒症。资料的结论是治疗可耐受，并在经过多线治疗的这类患者中、尤其是BRCA改变者中显示出抗肿瘤活性。
