摘要
216例试验显示奥贝胆酸治疗一年后碱性磷酸酶下降，FDA药物评价与研究中心主任Amy Egan对此次获批作出说明。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva，简称OCA）是法尼酯X受体激动剂，可促进胆汁酸释放。美国FDA给予优先审查，并曾给予治疗伴肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎突破性疗法资格、治疗原发性胆汁性胆管炎快速通道资格，以及治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格。非酒精性脂肪性肝炎和原发性硬化性胆管炎在本文中不是已获批适应症。当时的开发方向还包括原发性胆汁性肝硬化及其他肝病和肠道疾病。
文中对批准的表述是：该药能降低原发性胆汁性胆管炎患者的碱性磷酸酶，并认为这有助于改善无移植生存。FDA药物评价与研究中心主任Amy Egan指出，未治疗或对熊去氧胆酸应答不佳的患者有发生肝衰竭和死亡的风险，奥贝胆酸为应答不佳者提供了一种治疗选择。
申报依据一项纳入216例患者的试验。与对照组相比，治疗一年后碱性磷酸酶下降。常见不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。按FDA说明，肠道完全梗阻者不适用。PBC组织主席Linie Moore表示，该病影响个体的黄金时期，部分人还需考虑肝移植；熊去氧胆酸批准近20年后，才出现治疗该病的新型药物。
原发性胆汁性胆管炎较少见，胆管遭自身免疫破坏后胆汁淤积。主要见于女性，40岁以上女性发病率约为千分之一。该文称它是美国女性肝移植的首要原因；在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半，约占全部肝移植的6%。
