说明Regenerate试验仅高剂量达到纤维化终点、脂肪肝终点未达到，以及FDA发出完全回应函的情况。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸是法尼酯X受体（FXR）激动剂，此前已获得FDA突破性药物地位，并已上市用于原发性胆汁性肝硬化（PBC）这一罕见病。这份资料讲的是非酒精性脂肪性肝炎（NASH）上市申请受阻，NASH并不是已获批适应症。
FDA没有要求再做一项III期，但对“改善肝纤维化”这一替代终点能否平衡瘙痒和低密度脂蛋白升高提出质疑，并要求提供Regenerate试验更长期的患者数据。公司认为评审不充分、专家组评议被取消，并称沟通过程中FDA从未表示不能靠替代终点加速审批。受消息影响，当日股价下跌40%。此前一个月专家组讨论被推迟，股价曾下跌12%；FDA当时说将在一周内确定讨论时间，随后直接发出完全回应函（CRL）。
此次申请依据Regenerate中期分析。资料称这是NASH第一个、也是当时唯一一个成功的III期临床。2014年，公司宣布在283人的FLINT II期试验中因疗效提前终止，股价一天内上涨约3倍；后来才知道FDA同时担心低密度脂蛋白升高。次年进入III期时，原定共同主要终点是同时改善纤维化和脂肪肝。II期并未改善脂肪肝，纤维化虽达到统计显著，但与安慰剂只相差0.3点，消息公布当日股价下跌15%。试验开始后，公司称与FDA达成“两个终点达到一个即可”的协议，但会议内容未公开。
Regenerate的结果是：只有高剂量组达到“改善至少一级纤维化”的患者比例这一终点，低剂量组未达到统计显著；另一个终点“缓解脂肪肝”两个剂量都没有达到。低密度脂蛋白在这份资料里没有成为严重问题。显示出疗效的高剂量组有51%的患者出现皮肤瘙痒，9%因此退出。资料还写到，该药上市四年后上一年销售额为2.5亿美元，并据此认为医生和NASH患者并没有很大动力在标签外使用。风险与收益仍需单独权衡，PBC能用并不等于NASH已经获批。
