AGILE研究显示依维替尼联合阿扎胞苷用于不适合强化疗的新诊断AML，EFS与OS显著改善。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
IDH1突变可增加2-HG水平，导致肿瘤细胞代谢异常与分化阻滞。IDH1抑制剂依维替尼通过降低异常代谢物2-HG、恢复细胞正常代谢，从而诱导细胞正常分化。
AGILE研究评估依维替尼联合阿扎胞苷用于不适合强化疗的新诊断AML患者，共入组148例，中位年龄76岁。联合组EFS显著优于安慰剂联合阿扎胞苷组（HR 0.33,p=0.0011），降低事件发生风险67%。
联合组中位OS达24.0个月，对照组7.9个月。临床及血液学缓解亦显著改善：CR 47.2% vs 14.9%；CR+CRh 52.8% vs 17.6%；ORR 62.5% vs 18.9%。联合组感染发生率更低（28.2% vs 49.3%）。
原文称治疗相关不良事件易于管理、安全性良好，并观察到生活质量相关评分改善。
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