艾伏尼布(Tibsovo/ivosidenib)获FDA突破性疗法认定

发布时间：2026-09-26 00:13:55 相关企业：优客网

摘要

FDA突破性疗法认定相关背景下，Tibsovo在携带IDH1突变的复发/难治性MDS队列中显示耐受性良好并可获得缓解。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

美国FDA突破性疗法认定旨在加速用于严重或危及生命疾病治疗药物的开发和审批。通常获得该认定的药物已有初步临床证据，显示在一个或多个具有临床意义的终点上较现有疗法有显著改善。

Agios在血液肿瘤学学会年会上公布了Tibsovo I期剂量爬坡和扩展研究中MDS队列结果：单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性MDS患者，耐受性良好，并可获得持久缓解和输血不依赖。

每日口服500mg治疗的12例患者中，中位治疗时间11.4个月，中位年龄72.5岁。总缓解率75%（9/12），完全缓解率42%（5/12）；中位完全缓解持续时间尚未达到。达到CR者中60%在12个月内无复发；75%获得≥56天输血不依赖。

最常见不良事件包括腰痛、腹泻、乏力和皮疹；1例出现2级IDH分化综合征，无患者因不良事件永久停药。该MDS队列后续重新开启，目标入组最多25例患者。