摘要
考比替尼已获批用于黑色素瘤；组织细胞增多症方面，II期试验纳18人，总缓解率89%，并获突破性疗法认定，尚未写成已获批适应症。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
考比替尼是MEK1和MEK2的口服抑制剂，资料写明其已获批用于黑色素瘤。针对组织细胞增多症这一罕见血液疾病，现有资料记录的是斯隆凯特琳与基因泰克合作的II期试验：成人患者单药使用考比替尼。这不等于该病已被写成获批适应症。
组织细胞增多症影响成人和儿童，美国每年约有几百人被诊断。多数成人患者治疗选择有限，疗效不一，长期耐受也差。约一半患者BRAF V600阳性，这一类人群中维莫非尼效果很好，并且是资料所说唯一获批用于组织细胞增多症的药物。若在维莫非尼治疗中或治疗后进展，或者耐受差，就没有其他获批治疗可选。另外约一半BRAF V600阴性的患者，以及BRAF V600虽然阳性但疾病并非脂质肉芽肿病的患者，当时也没有标准治疗。
研究人员在非BRAF V600突变的患者中寻找驱动基因，个案曾发现MEK1和MEK2抑制剂对这些患者有效。纪念斯隆凯特琳的II期试验纳入18名突变状态各异的组织细胞增多症患者，总缓解率89%。一年后，所有获得缓解的患者仍持续有效，94%维持无疾病进展。疗效出现在各亚型和肿瘤基因型中。
斯隆凯特琳的Diamond医生指出，这项II期试验看到考比替尼对各类临床和基因亚型都有一致且持久的效果；两年前第一个治疗方案获批，此次突破性疗法认定用来推动后续研究。早期药物研发部门的Hyman医生说，这一认定使药物在接受FDA审核期间即可对患者开放。这仍是认定和审核阶段的说法，资料并未把组织细胞增多症列为考比替尼的已获批适应症。
