摘要
FDA已批准罗米司亭用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国食品和药物管理局（FDA）已批准罗米司亭（romiplostim）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于免疫性血小板减少症（ITP）持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。
之前，FDA已授予该sBLA优先审查资格。ITP儿科患者因血小板计数低，存在严重出血事件和自发性擦伤的风险。目前这些患者的治疗选择有限，特别是对于那些难治性患者。罗米司亭的获批，为ITP儿科患者群体带来了新的希望，在临床研究中，该药能够有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助维持安全的血小板计数。
安进研发执行副总裁David M. Reese表示，此次批准突显了对患有罕见且难以治疗的血液病患者生活产生积极影响的承诺。
此次批准基于2项安慰剂对照研究（III期和I/II期）。来自III期研究的结果已发表于《柳叶刀》，数据显示，与安慰剂组相比，罗米司亭治疗组血小板总缓解率显著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。最常见不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低和血小板生成受损。临床上，ITP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。
罗米司亭是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。截至目前，罗米司亭已获全球67个国家批准。
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