摘要
韩国2期试验显示难治性再障患者使用罗米司亭可能获血小板缓解，并非说明书已获批适应证。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
造血干细胞和大多数祖细胞表达血小板生成素受体（c-MPL）。罗米司亭（romiplostim）是一种c-MPL激动剂。在一项韩国研究小组进行的2期试验中，研究者评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性，成果发表在《The Lancet Haematology》上。
该研究（NCT02094417）纳入年龄≥19岁、血小板计数≤30x109/L并经骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血、既往接受过免疫抑制治疗的患者，随机分配至每周一次皮下注射罗米司亭1、3、6或10μg/kg。
共有35名患者入组。在可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70％）10μg/kg组患者和3名（33％）6μg/kg组患者。扩展研究期间18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解。
3名（9％）患者出现与治疗相关的不良事件（1级或2级肌痛、疲劳和头晕）。没有患者出现克隆演变。研究者认为，对于难治性再生障碍性贫血患者，罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。
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