罗米司亭已在全球69个国家和地区获批上市,临床研究数据表明可降低ITP出血事件频率和严重程度。
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免疫性血小板减少症(ITP),又称特发性血小板减少性紫癜,是一种严重且罕见的自身免疫性疾病,主要是因为体内免疫系统功能异常,攻击自身血小板造成大量破坏所致。ITP患者多见为皮下、黏膜出血,严重者可发生内脏出血甚至颅内出血。

血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭(商品名:Nplate,通用名:romiplostim)是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,有临床研究数据表明,可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。
截至目前,罗米司亭已在全球69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

临床上免疫性血小板减少症(ITP)患者的主要治疗策略是什么?
ITP患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但激素类长期使用副作用大,且超过半数的患者治疗无效或者会复发;40% 患者会转入二线ITP 用药。
罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。
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