NCT02094417显示难治性再障第9周缓解30%。此为研究探索,非获批适应证。
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罗米司亭是c-MPL激动剂。再障是骨髓造血衰竭综合征。NCT02094417评估其在免疫抑制治疗后难治性再障中的活性。此为研究探索,并非说明书获批适应证。

35例随机至1–10μg/kg。可评估33例第9周缓解10例(30%)。扩展期46-53周缓解18例(55%)。

3例出现1-2级治疗相关不良事件,无克隆演变。对难治性再障似乎有效且安全性良好,值得进一步研究。
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