摘要
美国FDA于2012年12月14日加速批准普纳替尼，用于耐药的慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成年患者。标签含血液凝块和肝毒性黑框警告。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国FDA于2012年12月14日批准阿瑞雅德的普纳替尼片（商品名Iclusig）。它属于第三代酪氨酸激酶抑制剂，用于两类耐药的白血病：慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的成年患者。这次批准比官方截止日期提前三个月，依据是第54届美国血液病学会年会公布的II期试验。批准走的是加速程序。
试验中毒性通常较低，另有数例严重胰腺炎。药物能避开T315I突变，而这种突变会阻断当时已批准的伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼。它能阻断费城染色体产生的原始蛋白以及各种突变形式。入组前，患者对其他酪氨酸激酶抑制剂（包括达沙替尼和尼洛替尼）耐药或不耐受。FDA在宣布这次批准时并没有说不能将它用作一线治疗。反应率最高的是慢性粒细胞白血病的慢性期和急性期患者，具体百分比没有列在这则批准消息里。
常见副作用为皮疹、皮肤干燥、腹痛、头痛和便秘，多数情况下症状较轻。标签将包含关于血液凝块和肝毒性的黑框警告。FDA血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur在声明中说，这次批准为对其他药物没有反应的慢性粒细胞白血病患者提供了一种治疗选择，尤其是几乎没有其他选择的T315I突变患者。
因为走加速程序，阿瑞雅德还需要做更多试验来确认获益和安全。后续研究的具体形式没有写明。药品由阿瑞雅德出售。这则2012年12月14日的批准是加速批准，与后来慢性期的补充批准不是同一次决定。
