摘要
区分奥贝胆酸已上市的原发性胆汁性胆管炎，以及NASH、PSC仍处于研发阶段的情况。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Obeticholic Acid，商品名Ocaliva）由Intercept研发。资料记载，美国FDA于2016年5月27日批准上市，欧盟于2016年12月12日批准上市，用于原发性胆汁性肝硬化（PBC，又称原发性胆汁性胆管炎），是近20年来首个获批治疗该病的药物。因PBC属于罕见病，欧洲药品管理局孤儿药委员会（COMP）在2010年给予孤儿药资格，激励措施包括十年市场独占。
已上市的是PBC。这是慢性进展性自身免疫性肝病，肝内胆汁长期滞留会损害肝细胞，并可进展为肝硬化。用药周期长，甚至需要终身用药。约90%患者为女性，多见于50岁左右。资料所列发病率为3.3–5.8/百万人，患病率为19–402/百万人，并曾获FDA快速通道和孤儿药资质。它也是女性肝移植的第二大原因。熊去氧胆酸（UDCA）可有效治疗50%以上患者，但超过40%应答不佳，5%～10%无法耐受。资料把奥贝胆酸定位为这部分患者的二线选择，优势写的是改善生化指标；文中没有给出单独的生存率数据。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在这份资料里属于在研，不是已获批适应症。发达国家成人患病率约20%–30%，肥胖人群约80%，我国发达地区成人约15%。美国于2015年1月9日给予突破性治疗资格，并已提交临床申请、开展III期试验。当时的II期结果显示，肝脏组织学和肝酶有改善，NAFLD活动度评分中的脂肪变性、肝细胞气球样变、小叶炎症以及肝纤维化均有改善，但仍需进一步研究长期获益和安全性。
原发性硬化性胆管炎同样不是已获批适应症。资料只写明它被授予孤儿药资格，并于2014年12月开始II期研究。
