摘要
概述FDA批准奥贝胆酸用于PBC的依据，包括216例试验的ALP变化和POISE的剂量滴定。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva）是法尼酯X受体激动剂，可促进胆汁酸释放。原发性胆汁性胆管炎是肝内胆小管渐进性损伤的慢性病，胆管因自身免疫破坏而出现胆汁淤积，主要影响女性。资料称，该病是美国女性肝移植的第二大病因；在欧洲，约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
资料写明，当时UDCA是唯一获批治疗PBC的药物，可有效治疗超过50%的患者；但多达40%的患者ALP或总胆红素不会降低，另5%～10%的患者无法耐受UDCA。FDA曾授予Ocaliva优先审查资格。此前还授予过治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快速通道地位，以及治疗PBC和原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药地位。这些资格不表示NASH或PSC已成为获批适应症。
FDA药物评价和研究中心主任Amy Egan指出，未经治疗或UDCA应答不佳的患者有肝衰竭和死亡风险，Ocaliva为应答不佳的患者提供了另一种治疗选择。资料将这次批准与降低ALP、并期待改善无移植生存联系在一起；文中没有单独给出生存率数字。
疗效与安全性材料来自一项纳入216例PBC患者的试验。与对照组相比，奥贝胆酸治疗一年后ALP降低。常见不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。FDA认为该药不适用于肠道完全梗阻的患者。
POISE试验显示，起始剂量5 mg，按临床反应在治疗6个月时滴定至10 mg，有助于降低皮肤瘙痒的严重程度和发生率。距UDCA获批已近20年，这是资料中PBC组织对这一新药的说法。
