记述奥贝胆酸获FDA加速批准治疗PBC的范围，以及突破性疗法、快速通道和孤儿药资格的区别。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva，obeticholic acid，OCA）是美国Intercept开发的鹅脱氧胆酸衍生物。资料称其为近年获批用于原发性胆汁性胆管炎（PBC，旧称原发性胆汁性肝硬化）的首个新药，公司当时计划在7至10天内推向市场。行业机构曾预测其2020年销售额可达30亿美元，这是当时的商业预测，不是临床结果。
FDA加速批准的用法是：与熊去氧胆酸（UDCA）联用，用于对UDCA反应不足的PBC成人；或作为单药，用于不能耐受UDCA的PBC成人。当时UDCA是唯一已获批治疗该病的药物。当年4月初，FDA专家委员会以17比0全票支持批准，且该药此前已获得优先审查资格。
奥贝胆酸是法尼酯X受体（FXR）激动剂，属于人类胆汁酸模拟物。FXR表达于肝脏和小肠，参与调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。资料写明该药还在研发用于非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏、肠道疾病；这些并不是本文所述的已获批适应症。有分析人士曾提到未来或许会批准脂肪肝，这只是展望，不能写成已经获批。
PBC是罕见肝病，胆管因自身免疫破坏而胆汁淤积。患者以女性为主，40岁以上女性发病率约为千分之一。在美国，该病是女性肝移植的首要病因；在欧洲，约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
Intercept专注慢性肝脏疾病。资料写明，OCA还被研发用于PBC、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性硬化性胆管炎（PSC）和胆道闭锁。FDA曾授予其治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性疗法资格、治疗PBC的快速通道地位，以及治疗PBC和PSC的孤儿药地位。突破性疗法资格和孤儿药资格不等于这些病种已获批上市。公司拥有日本、中国、韩国以外的权利，这三地则授权给日本住友制药。
