罗米司亭可以治疗难治性再生障碍性贫血患者吗？

发布时间：2026-09-21 11:50:28 相关企业：优客网

摘要

韩国2期试验探索罗米司亭用于难治性再生障碍性贫血，并非说明书已获批适应证。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。

罗米司亭是一种c-MPL激动剂。韩国2期试验（NCT02094417）评估其在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性，成果发表在《The Lancet Haematology》上。35名患者随机分配至每周一次1、3、6或10μg/kg。

可评估33名患者中，10名（30％）在第9周达到血小板缓解；扩展研究期间18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解。治疗相关不良事件少见，没有患者出现克隆演变。研究者认为罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性，每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。

上述内容来自临床研究或探索性观察，并非说明书已获批适应证，须由专科医生评估后决定是否使用。

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