5个符合条件的药品
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200mg/60片
【功能与主治】 卡谷氨酸 Carbaglu 用于治疗一种罕见的常染色体遗传性疾病——高氨血症。 这种疾病常出现在新生儿患者中，将会导致N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏，从而导致患者体内血氨水平升高，进行永久性损害中枢神经系统。 【型号与规格】 片剂，200mg 60粒包装 【用法用量】 用法用量因病情和个体差异而异。一般而言，成人和儿童的初始剂量通常为每日100~250mg/kg，分2~4次服用。 【注意事项】 遵循医嘱用药，注意剂量调整。定期监测血氨水平 -
苯丁酸钠 处方药500mgx250粒
通用名：苯丁酸钠 商品名：Buphenyl 全部名称：苯丁酸钠，Buphenyl，sodium phenylbutyrate，Ucyclyd 适应症 尿素循环障碍 表示作为膳食蛋白质限制和必需氨基酸补充的辅助手段，用于长期管理尿素循环障碍患者，包括精氨酸酶缺乏症(Argininemia)，氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症(CPS 1)是和鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症(OTC)缺乏。 所有患有新生儿缺乏症(完全酶缺乏症，在生命的前28天内出现)和晚发性疾病(部分酶缺乏症 -
2mg/0.4mL/瓶/盒
Loargys(Pegzilarginase-nbln)由瑞典制药公司Immedica Pharma研发。Loargys于2023年12月获得欧洲药品管理局(EMA)上市许可，成为欧盟首个获批的ARG1-D疾病修正治疗药物。2026年2月23日，美国FDA基于血浆精氨酸水平降低的替代终点加速批准了Loargys。 2026年4月2日，即FDA批准后仅五周，Immedica Pharma宣布Loargys在美国正式商业上市，实现了公司历史上最快的监管批准到患者可及过渡。该药还在英国和阿曼获批用于2岁及以上ARG1-D患者的治疗。 -
500g/瓶/盒
精氨酸配合颗粒(L-Arginine)由日本EA Pharma株式会社研发。根据现有资料，其在日本市场的最早版本说明书修订于2023年4月，表明其作为针对尿素循环障碍的氨基酸补充疗法已较为成熟，并在特定医疗体系中确立地位。 该类药物通过外源性补充关键底物精氨酸，旨在激活患者体内残存的尿素循环酶活性，促进氮废物以尿素等形式排出，从而从病理生理环节上抑制危及生命的血氨升高。 -
苯丁酸钠(Buphenyl) 处方药500mg*250片/盒
苯丁酸钠(SodiumPhenylbutyrate)是一种关键的氮清除剂类药物，临床主要用于罕见病领域的精准治疗，其核心价值在于为尿素循环障碍患者提供替代代谢通路以纠正氮代谢失衡。 美国UcyclydPharma公司为苯丁酸钠的原始研发企业，1996年5月13日，该药物获美国FDA通过快速通道批准上市，商品名为Buphenyl，同时被授予罕见药物地位。此后，本品逐步在全球多地获批，欧盟、日本等市场均有相应版本上市。
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卡谷氨酸（carglumic acid）Carbaglu
【功能与主治】 卡谷氨酸 Carbaglu 用于治疗一种罕见的常染色体遗传性疾病——高氨血症。 这种疾病常出现在新生儿患者中，将会导致N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏，从而导致患者体内血氨水平升高，进行永久性损害中枢神经系统。 【型号与规格】 片剂，200mg 60粒包装 【用法用量】 用法用量因病情和个体差异而异。一般而言，成人和儿童的初始剂量通常为每日100~250mg/kg，分2~4次服用。 【注意事项】 遵循医嘱用药，注意剂量调整。定期监测血氨水平
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苯丁酸钠
通用名：苯丁酸钠 商品名：Buphenyl 全部名称：苯丁酸钠，Buphenyl，sodium phenylbutyrate，Ucyclyd 适应症 尿素循环障碍 表示作为膳食蛋白质限制和必需氨基酸补充的辅助手段，用于长期管理尿素循环障碍患者，包括精氨酸酶缺乏症(Argininemia)，氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症(CPS 1)是和鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症(OTC)缺乏。 所有患有新生儿缺乏症(完全酶缺乏症，在生命的前28天内出现)和晚发性疾病(部分酶缺乏症
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Loargys(Pegzilarginase-nbln)
Loargys(Pegzilarginase-nbln)由瑞典制药公司Immedica Pharma研发。Loargys于2023年12月获得欧洲药品管理局(EMA)上市许可，成为欧盟首个获批的ARG1-D疾病修正治疗药物。2026年2月23日，美国FDA基于血浆精氨酸水平降低的替代终点加速批准了Loargys。 2026年4月2日，即FDA批准后仅五周，Immedica Pharma宣布Loargys在美国正式商业上市，实现了公司历史上最快的监管批准到患者可及过渡。该药还在英国和阿曼获批用于2岁及以上ARG1-D患者的治疗。
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精氨酸配合颗粒(L-Arginine)
精氨酸配合颗粒(L-Arginine)由日本EA Pharma株式会社研发。根据现有资料，其在日本市场的最早版本说明书修订于2023年4月，表明其作为针对尿素循环障碍的氨基酸补充疗法已较为成熟，并在特定医疗体系中确立地位。 该类药物通过外源性补充关键底物精氨酸，旨在激活患者体内残存的尿素循环酶活性，促进氮废物以尿素等形式排出，从而从病理生理环节上抑制危及生命的血氨升高。
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苯丁酸钠(Buphenyl)
苯丁酸钠(SodiumPhenylbutyrate)是一种关键的氮清除剂类药物，临床主要用于罕见病领域的精准治疗，其核心价值在于为尿素循环障碍患者提供替代代谢通路以纠正氮代谢失衡。 美国UcyclydPharma公司为苯丁酸钠的原始研发企业，1996年5月13日，该药物获美国FDA通过快速通道批准上市，商品名为Buphenyl，同时被授予罕见药物地位。此后，本品逐步在全球多地获批，欧盟、日本等市场均有相应版本上市。