摘要
2016年5月27日，FDA加速批准Ocaliva（奥贝胆酸）用于对熊去氧胆酸应答不足或不耐受的成人原发性胆汁性胆管炎。批准依据包括216名参与者试验中碱性磷酸酶下降。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸的商品名Ocaliva于2016年5月27日星期五获得美国食品和药物管理局加速批准。批准用途是与熊去氧胆酸联合，治疗对熊去氧胆酸反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎；不能耐受熊去氧胆酸的成人，则作为单一疗法。这种病会让肝脏中的小胆管发炎、受损并最终被破坏，胆汁留在肝脏里，时间一长会损害肝细胞，并导致肝硬化。随着瘢痕组织增多，肝脏失去功能。
给药途径是口服。它与肝脏和肠道细胞核中的法尼醇X受体结合。该受体是胆汁酸代谢途径的关键调节剂。奥贝胆酸增加来自肝脏的胆汁流量，并抑制肝脏中胆汁酸的生成，从而减少肝脏暴露于有毒水平的胆汁酸。
批准依据是生物标志物碱性磷酸酶水平下降，作为替代终点。资料称，基于机制、临床试验和流行病学等多层次证据，可以合理信赖这一终点预测临床获益，包括移植自由存活率的改善。安全性和有效性在一项有216名参与者的对照试验中得到证明：十二个月后，与安慰剂相比，奥贝胆酸治疗组中碱性磷酸酶水平降低的参与者比例更高。
最常见的副作用是严重皮肤瘙痒、疲劳、腹痛和不适、关节痛、口咽疼痛、头晕和便秘。完全胆道梗阻的患者不应使用。
