摘要
资料称奥贝胆酸获批后可降低PBC患者ALP，并有望改善无移植生存。一项216例患者的试验显示治疗一年后ALP低于对照。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva，OCA）是法尼酯X受体激动剂，可促进胆汁酸释放。资料将其开发方向写为原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎以及其他肝脏和肠道疾病，并未把非酒精性脂肪性肝炎或原发性硬化性胆管炎写成已获批。FDA曾授予优先审查资格，以及治疗伴肝纤维化NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位、治疗PBC和PSC的孤儿药地位。
资料引述此次批准的含义：奥贝胆酸能降低PBC患者的碱性磷酸酶（ALP），并最终可以改善无移植生存率。FDA药物评价和研究中心主任Amy Egan指出，未经治疗或对UDCA应答不佳的患者存在肝衰竭和死亡风险，该药为这类患者提供了治疗选择。当时UDCA是唯一获批治疗PBC的药物，对超过50%的患者有效；多达40%的患者ALP或总胆红素不会降低，5%～10%无法耐受。
疗效与安全性文件基于纳入216例PBC患者的试验。与对照组相比，治疗一年后ALP降低。常见不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。根据FDA，该药不适用于肠道完全梗阻的患者。PBC主要影响女性，资料称其为美国女性肝移植的第二大病因；在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
