奥贝胆酸加速批准用于自身免疫性肝病PBC

发布时间：2026-09-28 18:11:36 相关企业：优客网

摘要

奥贝胆酸经加速审批用于无法耐受或疗效不佳的成人PBC，依据是ALP下降。资料写明当时尚未确定该药能否提高生存率或改善症状。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

奥贝胆酸（Ocaliva，obeticholic acid）属法尼醇X受体（FXR）激动剂。FXR表达于肝脏和肠道，调控胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。Intercept宣布该药已获FDA加速批准：单药用于无法耐受熊去氧胆酸（UDCA）的成人原发性胆汁性肝硬化（PBC，又名原发性胆汁性胆管炎），或与UDCA合用于疗效不佳的成人患者。

公司首席执行官兼总裁Mark Pruzanski说，以FXR为靶点的路径经历十多年。FDA依据ALP下降经加速审批程序批准用于PBC，并写明当时尚未确定能否提高生存率或改善疾病相关症状，进一步批准可能取决于验证性试验。

这一资料把原发性胆汁性肝硬化写成少见自身免疫性肝病：胆汁淤积引起胆管炎症和损伤，肝功能逐渐下降；瘢痕组织增多后肝脏可丧失功能。患者以女性为主，资料称其为美国女性肝移植的第二大病因；在欧洲，约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。