摘要
奥贝胆酸获FDA加速批准，成为近20年来治疗原发性胆汁性胆管炎的首个新药。专家委员会17比0支持，EvaluatePharma曾预测2020年销售额30亿美元。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（OCALIVA，obeticholic acid，鹅脱氧胆酸衍生物）由美国Intercept开发，获得FDA加速批准：联合熊去氧胆酸用于对熊去氧胆酸反应不足的原发性胆汁性胆管炎成人，或作为单药用于不能耐受者。该病以前被称为原发性胆汁性肝硬化。熊去氧胆酸是当时唯一获批治疗原发性胆汁性肝硬化的药物。今年4月初，FDA专家委员会以17比0全票支持批准，此前已授予优先审查资格。
这次批准使奥贝胆酸成为近20年来治疗原发性胆汁性胆管炎的首个新药。Intercept计划在未来7至10天内推向市场。尽管获批的首个适应症是原发性胆汁性胆管炎，部分分析人士认为以后还可能增加其他适应症，包括脂肪肝，并谈到更大的市场空间。EvaluatePharma曾预测其2020年销售额将达30亿美元。
药物本身是法尼酯X受体激动剂，属于人类胆汁酸模拟物。文中写到，它正被开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎以及其他肝脏和肠道疾病。法尼酯X受体表达于肝脏和小肠，调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。
原发性胆汁性胆管炎罕见，胆管遭自身免疫破坏后胆汁淤积。它主要见于女性，40岁以上女性发病率约为千分之一。在美国它是女性肝移植的首要病因；在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
