摘要
资料写明奥贝胆酸已获批适应证为原发性胆汁性肝硬化，POISE试验复合终点为46%对10%，NASH当时无药获批。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸是法尼酯X受体（FXR）激动剂，由美国Intercept公司研发。资料写明已经获批的是原发性胆汁性肝硬化（PBC）。同一段还列出正在开发的慢性肝病，包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性硬化性胆管炎（PSC）和胆道闭锁。FDA授予的是：伴肝纤维化NASH的突破性药物资格、PBC的快车道地位，以及PBC和PSC的孤儿药地位。突破性药物资格和孤儿药地位不是上市批准。资料另写明，当时尚无任何治疗NASH的药物获批；全球NASH患病人数大约占全球总人口的2%到3%。
获批前，熊去氧胆酸（UDCA）是唯一获批用于PBC的药物，但许多患者不能耐受或疗效不佳。贝勒医学院John Vierling认为，降低碱性磷酸酶（ALP）具有临床意义，ALP用于跟踪PBC进展。奥贝胆酸使ALP持久下降，对这种慢性病很重要。
Intercept的3期POISE试验中，接受Ocaliva加UDCA剂量滴定（不能耐受UDCA者只接受Ocaliva）的患者有46%达到主要复合终点，安慰剂加UDCA组为10%（p小于0.0001）。
最常见副作用是瘙痒，瘙痒也是PBC常见症状，但与疾病阶段或结果无关。剂量滴定方案为一天1次5毫克增至一天1次10毫克，这一组因瘙痒退出试验的比例为1%。其他副作用包括疲劳、腹部疼痛与不适、皮疹、口咽疼痛、头晕、便秘、关节痛、甲状腺功能异常和湿疹。
