摘要
奥贝胆酸获优先审查并批准用于原发性胆汁性胆管炎。216例试验显示一年后碱性磷酸酶下降，POISE以5毫克起始、6个月可调至10毫克。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（OCALIVA）面向原发性胆汁性胆管炎患者的定位，建立在熊去氧胆酸仍是当时唯一获批药物这一背景上。熊去氧胆酸对超过50%的患者有效，但多达40%的碱性磷酸酶或总胆红素不会降低，5%至10%无法耐受。FDA曾给予奥贝胆酸优先审查。它是法尼酯X受体激动剂，可促进胆汁酸释放。此前FDA已授予其治疗伴肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎突破性药物资格、治疗原发性胆汁性胆管炎的快车道地位，以及治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎的孤儿药地位。
此次批准表明，奥贝胆酸能降低碱性磷酸酶，并可能改善无移植生存率。FDA药物评价和研究中心主任Amy Egan指出，未经治疗或对熊去氧胆酸应答不佳者存在肝衰竭和死亡风险，获批为应答不佳者提供了治疗选择。
疗效和安全性文件基于216例原发性胆汁性胆管炎患者的试验：治疗一年后碱性磷酸酶低于对照组。常见不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。根据FDA，奥贝胆酸不适用于肠道完全梗阻的患者。
POISE数据显示，起始5毫克、依据临床反应在治疗6个月时滴定至10毫克，有助于降低皮肤瘙痒的严重程度和发生率。贝勒医学院John Vierling在新闻稿中表示，该药对应了应答不佳或不能耐受熊去氧胆酸者的需求。PBC组织主席Linie Moore指出，这种病影响人们的黄金时期，部分人还需考虑肝移植；熊去氧胆酸获批近20年后，才出现治疗该病人群的新药。
