摘要
奥贝胆酸获FDA加速批准用于原发性胆汁性胆管炎，是近20年来该病的首个新药，专家委员会投票为17比0。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA，商品名OCALIVA）由Intercept开发，是法尼酯X受体（FXR）激动剂，也是人类胆汁酸模拟物。FXR表达于肝脏和小肠，调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。资料称其开发方向还包括原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏和肠道疾病，开发方向本身不是获批名单。
它是鹅脱氧胆酸衍生物，获得FDA加速批准的用法是：联合熊去氧胆酸（UDCA），用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎成人；或单药用于不能耐受UDCA的成人。该病以前称原发性胆汁性肝硬化（PBC）。UDCA是当时唯一获批治疗PBC的药物。当年4月初，FDA专家委员会以17比0支持批准，此前已有优先审查资格。
这次批准使它成为近20年来获批治疗PBC的首个新药，PBC也是首个获批适应证。资料里的市场分析提到以后或增加脂肪肝等适应证，但正文没有确认这些适应证已经批准。
原发性胆汁性胆管炎少见，主要由自身免疫破坏胆管、胆汁淤积引起，多见于女性。40岁以上女性发病率约为千分之一。在美国，它是女性肝移植的首要病因；在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
