摘要
资料中的FDA加速批准针对原发性胆汁性胆管炎，专家委员会以17比0支持，并未写明用于肝癌。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA，商品名OCALIVA）是鹅脱氧胆酸衍生物，由美国生物制药公司Intercept开发。资料记载它获得FDA加速批准的适应证是原发性胆汁性胆管炎，而不是肝癌：与熊去氧胆酸（UDCA）合用于对UDCA反应不足的成人，或单药用于不能耐受UDCA的成人。该病以前称为原发性胆汁性肝硬化（PBC）。UDCA是当时唯一获批治疗PBC的药物。
FDA专家委员会在当年4月初以17比0全票支持批准，此前已授予优先审查资格。这次批准使它成为近20年来获批治疗PBC的首个新药。PBC是获批的首个适应证。文中分析人士认为以后还可能增加其他适应证，包括脂肪肝，但没有写明脂肪肝或肝癌已经获批。
它是法尼酯X受体（FXR）激动剂，属于人类胆汁酸模拟物。资料称当时正开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏和肠道疾病，这些属于在研方向。FXR表达于肝脏和小肠，调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。
原发性胆汁性胆管炎少见，胆管遭自身免疫性破坏后胆汁淤积。该病主要见于女性，40岁以上女性发病率约为千分之一。在美国它是女性肝移植的首要病因；在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
