摘要
REGENERATE的18个月中期分析中，奥贝胆酸每日25mg达到纤维化改善且NASH未恶化的主要终点（p=0.0002）。资料写明当时NASH仍属实验性用途，公司计划2019年下半年递交上市申请。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的关键III期研究叫REGENERATE。Intercept Pharma公布了积极数据，但资料没有把NASH写成已经上市获批。研究对象是NASH导致的第2阶段或第3阶段肝纤维化患者，比较两种剂量（10 mg和25 mg，每日一次）与安慰剂的疗效和安全性。
预先计划的18个月中期分析中，每日一次25 mg达到了主要终点：纤维化改善至少1个阶段，并且NASH没有恶化（p=0.0002）。另一个主要终点是NASH消除且肝脏纤维化没有恶化，25 mg组达到该终点的患者比例高于安慰剂，但没有达到统计学意义。按公司此前与FDA的一致意见，研究只要达到两个主要终点中的一个，即可视为达到主要目标。
品牌名Ocaliva当时已获批的是原发性胆管炎（PBC），治疗人群相对较小，药品标签带有黑框警告。Intercept计划在2019年下半年向美国和欧洲提交上市申请。截至资料写作时，OCA仍是唯一获得FDA突破性药物资格（BTD）、用于治疗伴纤维化NASH的实验性药物。结果将在2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上公布。
公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski表示，REGENERATE是在NASH所致肝纤维化患者中取得成功的首个大规模关键III期研究，积极的顶线数据支持他们认为OCA将成为首个获批治疗此类患者的药物。这是公司的判断，不是批准结论。
