摘要
FDA加速审批奥贝胆酸用于特定原发性胆汁性胆管炎成人；216例患者的试验中，碱性磷酸酶下降人数高于安慰剂组。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva，Obeticholic acid，Intercept Pharmaceuticals）已由美国FDA加速审批，与熊去氧胆酸合用，治疗单用熊去氧胆酸无效的原发性胆汁性胆管炎患者，也可作为不能耐受熊去氧胆酸的成人单药。它与法尼醇X受体结合，增加肝脏胆汁流量并抑制肝脏合成胆汁酸，从而减少肝脏暴露于毒性水平的胆汁酸。
按FDA数据，熊去氧胆酸是原发性胆汁性胆管炎此前的疗法，1997年获批，对超过50%的患者有效。仍有高达40%的患者碱性磷酸酶和总胆红素不下降，5%到10%的患者不能耐受。安全性和疗效来自一项纳入216例患者的试验：1年后，奥贝胆酸组碱性磷酸酶下降的人数高于安慰剂组。
常见不良反应为瘙痒、乏力、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕、便秘。FDA指出，胆道完全梗阻者不能使用。原文还写明，该药由Intercept研发，已获批适应症为原发性胆汁性肝硬化；非酒精性脂肪性肝炎、原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁属于当时的开发方向。FDA另给予治疗伴肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎突破性疗法资格、治疗原发性胆汁性胆管炎快速通道资格，以及治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格，这些资格本身不是上市批准。
