摘要
阿培利司获批时配套therascreen检测；液体活检阴性需再做肿瘤组织活检。审评目标日为2019年8月18日，实际批准大约提前三个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
美国食品药品监督管理局批准阿培利司（alpelisib，商品名可见Piqray，亦称阿博利布、Pivikto、派圣凯）时，同时批准了伴随诊断therascreen PIK3CA RGQ PCR试剂盒，用于检测组织或液体活检中的PIK3CA突变。液体活检结果为阴性时，资料要求再做肿瘤组织活检，以确认是否存在该突变。
这次批准走的是实时肿瘤学审评试点，也是该试点下第一个新分子实体。审评还使用了评估辅助模板，把书面审查集中在关键判断上。处方药使用者费用法案第六阶段给这款申请的目标日期是2019年8月18日，实际批准大约提前了三个月。
批准所依据的随机试验纳入572名激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性，疾病在芳香化酶抑制剂治疗期间或之后进展。在肿瘤有PIK3CA突变的患者中，氟维司群基础上加用阿培利司，中位无进展生存期为11个月，对照为5.7个月。监管部门在公告中把该药称为当时第一款在这类乳腺癌中显示出有临床意义获益的PI3K抑制剂。
