普纳替尼补充申请获批时，OPTIC中65%的患者在最近一种酪氨酸激酶抑制剂上没有取得超过完全血液学缓解的反应。88例采用45毫克减至15毫克者，12个月时42%达到主要终点。2016年11月为完全批准。
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武田制药宣布，美国FDA已批准普纳替尼（商品名Iclusig）的补充新药申请，用于对至少2种激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性粒细胞白血病成人。慢性期给药为起始每天45毫克，达到BCR-ABL1IS不超过1%后减至每天15毫克，以便保留疗效并降低包括动脉闭塞事件在内的不良事件风险。
依据是II期OPTIC和II期PACE的5年数据。OPTIC纳入的慢性期患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂高度耐药，其中大多数（65%）在最近一种酪氨酸激酶抑制剂治疗时没有取得超过完全血液学缓解的反应。采用45毫克减至15毫克的88例患者中，第12个月42%达到BCR-ABL1IS不超过1%，这是主要终点；中位随访28.5个月期间73%维持缓解。任何级别动脉闭塞事件13%，3级及以上7%。
PACE的对象是对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不耐受、或携带T315I的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病。449例起始剂量为每天45毫克。据估计93%接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂，56%至少3种。267例慢性期患者中，12个月时55%达到主要细胞遗传学缓解；64例T315I患者中70%达到。449例中26%出现动脉闭塞事件。
它是靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂，可抑制天然BCR-ABL1以及包括T315I在内的治疗耐药突变。获批说明称，它对T315I门控突变有活性，而这一突变与对其他已上市酪氨酸激酶抑制剂的耐药有关。2016年11月获得FDA完全批准，与后来的慢性期补充批准不是同一次决定。适用情形还包括：没有其他激酶抑制剂可用的加速期或急变期成人和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人；T315I阳性的慢性期、加速期或急变期，或T315I阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人。不适用于、也不推荐用于新诊断的慢性期慢性粒细胞白血病。
