意大利23个中心的这项II期单臂研究纳入44例新发费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。第24周完全血液学缓解为86.4%，中位无事件生存14.31个月。
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意大利23个中心开展的II期、开放、单臂研究（INCB84344-201，此前称GIMEMA LAL 1811）纳入新发费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，要求没有慢性髓系白血病病史，年龄至少60岁，或年满18岁但不适合强化治疗，Karnofsky评分高于50%或ECOG体能状态不超过2分。普纳替尼在类固醇预处理之后使用。预处理为7至14天口服剂量递增的泼尼松，每日40至60毫克每平方米。之后口服普纳替尼每日45毫克，共8个疗程，每个疗程6周；第1至21天同时使用泼尼松每日60毫克每平方米，再逐渐减量，于第29天停用。第8个疗程后，若研究者认为可能继续受益，可进入扩展阶段。没有脑膜受累临床和细胞学证据者，每28天鞘内给予甲氨蝶呤、阿糖胞苷和地塞米松。已有中枢神经系统病变者，先每周鞘内注射2次，直至脑脊液原始细胞清除，随后每周1次共4周，再改为每月1次。
共纳入44例，27例完成核心阶段并进入扩展阶段。数据截止2020年4月24日，中位随访34.9个月（范围0.19至61.54个月）。确诊时中位年龄66.5岁（26至85岁），35例（79.5%）至少60岁；38例（86.4%）基线ECOG为0至2分。中位白细胞计数4.3×10^6/毫升（0.33至115.9×10^6/毫升），其中1例高于100×10^6/毫升。基线中枢神经系统受累6例（13.6%），阴性33例（75.0%），缺失5例（11.4%）；15例在基线接受过鞘内注射。
44例中有42例（95.5%）在治疗期间任意时间达到完全血液学缓解；另2例在评估前死亡，文中认定与药物无关，1例于第6天死于肺部感染，1例于严重中性粒细胞减少的第47天死于双侧肺炎。第24周时，38例（86.4%）达到完全血液学缓解，24例（54.5%）达到完全细胞遗传学缓解，18例（40.9%）达到完全分子学缓解，14例（31.8%）达到主要分子学缓解。完全血液学缓解的中位持续时间未达到（95%置信区间20.7至不可评估）。34例（77.3%）至少一次达到完全细胞遗传学缓解，36例（81.8%）至少一次达到完全分子学缓解；前者中位持续时间未达到（95%置信区间21.91至不可评估），后者中位11.6个月（95%置信区间4.53至20.90个月）。6例（14.3%）在末剂之前或之后30天内复发。中位无事件生存14.31个月（95%置信区间9.30至22.31），中位总生存未达到（95%置信区间25.82至不可评估）。
任何级别治疗期间不良事件中，皮疹16例（36.4%），虚弱10例（22.7%），丙氨酸氨基转移酶升高、红疹和γ-谷氨酰转移酶升高各7例（15.9%）。20例（45.5%）发生严重不良事件，其中急性冠状动脉综合征3例（6.8%），动脉闭塞性疾病、心房颤动、心力衰竭和肺炎各2例（4.5%）。心脏相关不良事件29.5%（3级及以上18.2%），血管相关27.3%（3级及以上15.9%）。不良事件导致19例（43.2%）减量、19例（43.2%）中断、12例（27.3%）停药。5例为致命性治疗期间不良事件。20例（45.5%）死亡，死因包括疾病进展8例、肺炎2例、心血管疾病2例，以及肺部感染、支气管肺曲霉菌病伴呼吸衰竭、感染性休克和猝死各1例；1例主要死因无法区分，3例未记录。文中写，老年和体弱患者仍需考虑较低剂量以减轻毒性，并按各自的心血管风险调整用法。
