摘要
奥贝胆酸于2016年5月27日获美国FDA批准、12月12日获欧盟批准，用于原发性胆汁性肝硬化。同一资料写明，它对非酒精性脂肪性肝炎有研究依据，并获得FDA突破性疗法认定，并非该适应症已获批。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Obeticholic acid）是Intercept研发的胆汁酸类似物，作用于法尼酯X受体（FXR）。资料把FXR说成胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径的关键调节点：受体活化后，肝细胞内胆汁酸浓度下降，循环中的胆汁酸池整体缩小，胆汁分泌增加，肝脏接触高浓度胆汁酸的机会因之减少。
监管时间表写得很具体：2016年5月27日获美国FDA批准上市，2016年12月12日获欧盟批准上市。批准用途是原发性胆汁性肝硬化（PBC，亦称原发性胆汁性胆管炎），一种可进展到需要肝移植的罕见病。
PBC用药周期长，有的情况甚至需要终生用药。该病约90%发生于女性，多见于50岁左右。长期肝内胆汁滞留会损伤肝细胞，瘢痕增多后可出现肝功能衰竭。资料称，这是女性接受肝脏移植的第二大因素。
在奥贝胆酸之前的约20年里，熊去氧胆酸（UDCA）是唯一获美国FDA批准用于PBC的药物。超过40%的患者对UDCA应答不充分，或者不能耐受。这份资料把奥贝胆酸的临床优势写成：改善这些患者的生化指标，延缓疾病进展，并提高生存率。
对非酒精性脂肪性肝炎（NASH），同一资料只写到已有研究显示有效，且美国FDA给予突破性疗法认定。突破性疗法认定不等于该适应症已经获批。
