资料记载尼拉帕尼于2017年在美国和欧洲获批用于铂敏感卵巢癌等的维持治疗,并分别写出胚系BRCA阳性与阴性患者的无进展生存期。
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卵巢癌在妇科恶性肿瘤中的死亡率较高,资料将其死亡风险与宫颈癌、子宫内膜癌作过对照。过去较长时间里,临床缺少能明显延长生存的靶向选择。2018年前后,奥拉帕利与尼拉帕尼进入临床应用,卵巢癌治疗开始较多使用PARP抑制剂。已获批用于卵巢癌的PARP抑制剂,资料中还提到奥拉帕利和鲁卡帕利。
尼拉帕利是口服的聚ADP核糖聚合酶抑制剂,作用在于抑制细胞修复DNA损伤。对带有BRCA突变的癌细胞,PARP活性再被抑制后,分裂过程中DNA损伤难以修复,细胞可能因此死亡。资料把确定BRCA状态写成乳腺癌个体化治疗中需要关注的信息,并同时提到HER2、PR、ER,但并未把乳腺癌写成已获批适应症,相关表述停留在研究或治疗选择的讨论。
2017年3月,美国FDA批准尼拉帕尼用于铂类敏感、含铂化疗达到完全或部分缓解后的高级别浆液性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌维持治疗。2017年11月22日,欧洲委员会批准相同范围的适应症,且未把BRCA突变作为限定条件,资料称其为欧洲首个不要求检测BRCA突变的PARP抑制剂。
同一份试验记载中,与安慰剂相比,胚系BRCA突变阴性患者疾病进展风险降低55%,无进展生存期为9.3个月对3.7个月;胚系BRCA突变阳性患者进展风险降低73%,无进展生存期为21个月对5.5个月。资料据此把BRCA突变视为获益更明显的因素。









